Přednášející: MUDr. Zdeňka Hajšmannová

Termín: 11. 04. 2019 od 14:00hod

Téma: Substituční léčba dostupnými, účinnými a bezpečnými koncentráty FVIII/ IX mění hemofilii na dobře léčitelnou, i když prozatím nevyléčitelnou chorobu, a významně zlepšuje kvalitu života pacientů s hemofilií.   

Krátký biologický poločas FVIII/ IX a s ním spojená potřeba častých intravenózních aplikací koncentrátu FVIII/IX, ale zejména komplikace s nitrožilním přístupem u dětských hemofiliků byly hlavním důvodem vývoje koncentrátů s prodlouženým účinkem (extended half –life, EHL).

Vazba rFVIII/IX na fúzní proteiny nebo konjugace s hydrofilním polymerem, kterým je polyetylenglykol (PEG), jsou dva úspěšné technologické postupy, které umožňují buď povýšit hladinu FVIII/IX při nezměném aplikačním stereotypu anebo snížit počet aplikací, což u pacientů s těžkou formou hemofilie znamená 53 ušetřených žilních vpichů ročně. Průlom v léčbě hemofilie s inhibitorem přinesla bispecifická monoklonální protilátka emicizumab, která nahrazuje kofaktorovou funkci FVIII. Strukturálně není homogenní s FVIII, a proto je rezistentní vůči neutralizační protilátce u pacientů s inhibitorem, navíc má dlouhý poločas (30 dnů) a aplikuje se podkožně.